A terapia genética funciona bloqueando o vírus fora dos linfócitos T CD4, que é o principal alvo do HIV e responsável por administrar o sistema imunológico para o controle de infecções. Dez pacientes que participaram do estudo estavam fazendo terapia antiretroviral quando o estudo começou. Após quatro semanas, seis deles fizeram uma pausa no tratamento - e pararam de tomar a medicação antiviral por 12 semanas.

A carga viral diminuiu em três dos seis pacientes. Um deles teve a carga reduzida a níveis indetectáveis. Os outros dois registraram uma queda de dez vezes a circulação do vírus. "Estamos entusiasmados com os resultados desse estudo fase 1. Ter um paciente livre do vírus e outros dois com reduções significativas é incrível", disse Jeff Nichol, presidente-executivo da Sangamo BioSciences à New Scientist.

Pesquisa – Para o estudo, os cientistas tiraram sangue dos pacientes e isolaram os linfócitos CD4 e outros glóbulos brancos. Eles utilizaram uma 'tesoura molecular' chamada dedo de zinco, uma proteína capaz de entrar nas células e sabotar o gene CCR5, que ajuda o HIV a entrar nas células. Não está claro qual o papel que o gene CCR5 desempenha normalmente, mas os especialistas sabem que as células conseguem sobreviver sem ele — e ainda conseguem ficar sem a infecção por HIV. Depois, essas células são devolvidas ao paciente, com o objetivo de que elas se multipliquem e forneçam uma fonte permanente de células saudáveis do sistema imunológico — bloqueando assim completamente o HIV.

A ligação entre o HIV e o gene CCR5 foi sugerida pela primeira vez em 1996. O conceito foi testado pela primeira vez na Alemanha, em 2006. Na ocasião, uma pessoa com leucemia e que também tinha aids recebeu um transplante de medula óssea. O transplante veio de uma pessoa que as células sanguíneas não produziam as proteínas CCR5. Segundo o acompanhamento médico, o paciente ficou livre de HIV até 2008.

Em geral, a maioria das pessoas têm duas cópias do gene CCR5 — uma da mãe e a outra do pai. O paciente que obteve o melhor resultado tinha uma cópia defeituosa do gene CCR5. O que, segundo os pesquisadores, pode explicar porque a terapia funcionou melhor nele do que nos outros. Edward Lanphier, chefe executivo da Sangamo, estimou, segundo à agênciaReuters, que entre 5 e 10%  dos pacientes HIV são portadores dessa mutação genética. Cerca de 33 milhões no mundo todo possuem o vírus HIV.

O segredo, segundo os pesquisadores, é tentar eliminar ambos os genes dessas células. Se apenas um for sabotado, as células ainda podem produzir a proteína CCR5 e permitir que o vírus invada o organismo. Ao ter o gene CCR5 duplamente sabotado, não há nenhuma chance do vírus entrar, acreditam os cientistas.